RD-Cure Gentherapie-Projekt
Die Prävalenz von Netzhaut-Degenerationen beträgt etwa 1:4 000, d.h. weltweit sind etwa 1 Million Menschen betroffen. Degenerative Erkrankungen der Netzhaut gehen auf Mutationen in vielen verschiedenen Genen zurück. Da eine symptomatische Behandlung nicht möglich ist, werden große Hoffnungen auf die Gentherapie gesetzt. Beim Menschen werden Gentherapien derzeit nur im Rahmen von klinischen Studien angewendet.
Das Department für Augenheilkunde Tübingen hat seine Kompetenzen in der Klinik und Forschung gebündelt und mit Kooperations-Partnern der Ludwig-Maximilians-Universität München und der Columbia University in New York erfolgreich Forschungsgelder eingeworben um die Gentherapie in Tübingen vom Labor in die Klinik zu bringen. Finanziert wird das Projekt „RD-Cure“ seit Oktober 2012 von der Tistou & Charlotte Kerstan Stiftung. Konkret bedeutet das eine enge Zusammenarbeit von Ärzten und Wissenschaftlern über einen Zeitraum von mindestens 6 Jahren, um die bisherigen Erfolge im Labor in einen therapeutischen Erfolg für unsere Patienten übersetzen zu können. Entwickelt werden zwei spezifische Gentherapien für Patienten mit Mutationen im CNGA3-Gen, die für eine Form der Achromatopsie verantwortlich sind (Studie 1) und für Patienten mit Mutationen im PDE6A-Gen, die ursächlich sind für eine Form der Retinitis Pigmentosa (Studie 2). In beiden Studien wird eine sogenannte Genersatz-Therapie angewendet, d.h. eine funktionelle Kopie des ursächlichen Gens, welches mutiert ist, wird in die Zellen der Netzhaut eingeführt. Für den Transfer der therapeutischen Gene werden rekombinante Adeno-Assoziierte Viren eingesetzt.
Die therapeutische Intervention in Studie 1 hat bereits begonnen und wird Ende 2016 abgeschlossen sein. Der Beginn der klinischen Phase von Studie 2 ist für 2017 anvisiert.
